Anvisa e Roche cancelam registro de Elevidys para doença rara

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a Roche comunicaram nesta segunda-feira (24) o cancelamento do registro condicional do medicamento Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque), a pedido da própria farmacêutica. A decisão foi publicada no Diário Oficial da União. O registro condicional é uma autorização temporária de uso ou comercialização de um produto no país.

A interrupção ocorreu após a constatação de que os dados atuais sobre o Elevidys, fornecidos pela fabricante, não atendem aos requisitos regulatórios para manutenção do registro condicional no Brasil. A Anvisa esclarece que o cancelamento não altera as obrigações da empresa quanto ao acompanhamento dos pacientes previamente expostos ao medicamento, incluindo crianças brasileiras que receberam Elevidys® entre dezembro de 2024 e julho de 2025.

O Elevidys é indicado para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), doença genética rara que compromete progressivamente a musculatura, causando perda de massa e fraqueza, devido à produção inadequada de distrofina, proteína essencial para o funcionamento dos músculos. No Brasil, o medicamento foi autorizado para crianças de 4 a 7 anos que ainda andam de forma independente ou com auxílio, desde que atendessem a critérios clínicos e laboratoriais específicos.

Em julho de 2025, a comercialização do produto foi suspensa pela agência reguladora por meio da Resolução (RE) 2.813/2025, após relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados nos Estados Unidos. Desde então, a Anvisa encaminhou exigências formais à Roche, incluindo dados consolidados de segurança com foco nesse tipo de complicação. A empresa apresentou informações complementares e manteve interação contínua com a agência.

Em nota, a Roche afirma que segue empenhada com o programa clínico do Elevidys® e com a apresentação das evidências necessárias. As duas partes reafirmaram compromisso com decisões regulatórias baseadas nas melhores evidências científicas, especialmente para terapias avançadas de doenças graves e raras.

Paralelamente, na última quinta-feira (13), a Anvisa aprovou o registro de outro medicamento para DMD, o Duvyzat (givinostate), que demonstrou capacidade de retardar a progressão da doença em estudos clínicos.